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La edición de genes CRISPR corrige una mutación que causa ceguera

29 Enero 2016 · ABC/SALUD

La edición de genes CRISPR / Cas9, una de las tecnologías que están revolucionando la biomedicina, ha logrado corregir una mutación genética que causa ceguera en las células madre derivadas de un paciente con ceguera.

Imagen de la investigación con los genes CRISPRLos resultados obtenidos por un grupo de investigadores de la Universidad de Iowa junto con oftalmólogos Columbia University Medical Center (EE.UU.) sugieren que en un futuro muy lejano está tecnología podría convertirse en un tratamiento de las enfermedades oculares de forma personalizada, la denominada medicina de precisión en la que las propias células de los pacientes se utilizan para cultivar tejido de reemplazo. La investigación se ha publicado en «Scientific Reports».

Con el objetivo de reparar la retina deterioro en pacientes con una enfermedad hereditaria que causa ceguera, la X Retinitis Pigmentosa (XLRP) ligada al cromosoma, el equipo de Alexander Bassuk y Vinit Mahajan, generó células madre a partir de células de la piel del paciente con el objetivo de reparar el gen dañado. La técnica de la edición es tan precisa que es capaz de corregir un único cambio en el ADN que se había dañado del gen RPGR. Pero lo más importante es que el tejido corregido había sido derivado de las propias células madre del paciente, y de esta forma podría potencialmente ser trasplantado sin la necesidad de fármacos para prevenir el rechazo de tejidos que tienen muchos efectos secundarios.

«Gracias a CRISPR podemos trasplantar nuevas células sanas que provienen del paciente después de haber ‘curado’ su mutación genética específica», explica Mahajan, que reconoce que las enfermedades de la retina son un modelo perfecto para la terapia de células madre debido a que hay disponibles las técnicas quirúrgicas más avanzadas para implantar células exactamente donde más se necesitan.

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